生长激素自上市以后，在全球各国批准用于多种矮小疾病。我国 2013 年发表的生长激素临床应用最新指南《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》中指出，生长激素可用于以下人群的促生长治疗：

GHD 指患者自身生长激素产生不足。GHD 的一个明显迹象是身高增长速度显著放缓。 在 2 岁至青春期之间，患有 GHD 的儿童每年可能身高增长不到 5 厘米，而正常的儿童可每年增长 5～8 厘米。重组人生长激素可以帮助患 GHD 的儿童身高增长达到其自身的全部生长潜能。

SGA 指患儿出生时与相同怀孕周数的大多数其他儿童相比要小。胎龄就是指怀孕的周数。大多数 SGA 儿童在出生后前 2 年内的生长发育比普通儿童要更快，到 2 岁时可以“追赶”上其他孩子。但也有近 10% 的 SGA 儿童在 2 岁时没有追赶上普通儿童，这些儿童就可以接受重组人生长激素治疗，帮助他们“追赶”上普通儿童。

ISS 儿童的身高比同年龄、同性别 97% 的其他儿童要低，但目前查不出任何病因。这些儿童的生长速度非常慢，成年的时候不太可能达到正常的身高，重组人生长激素治疗可能改善其成年身高。

PWS 是由某些基因的变化引起的复杂疾病，很少遗传自父母，通常发生在胎儿形成过程中。重组人生长激素治疗可以帮助 PWS 儿童长高并增加瘦体重。

TS 是一种性染色体遗传疾病，因女性两条 X 染色体之一的变化或缺失引起的。几乎所有患有 TS 的女孩都身材矮小，卵巢功能丧失。

NS 是一种常染色体遗传疾病，大部分会伴有先天性的心脏病，面容特殊，骨骼畸形。NS 儿童出生时身长体重是正常的，但出生后的生长发育迟缓，身材矮小。